中華民國視網膜色素病變協會

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光基因技術：利用選擇性修復病變視網膜的“光電開關”使盲鼠恢復視覺功能

發佈日期：2015/11/20 am11:05:03

內容：
香港RP－視網之窗_第235期(2014年10月)
：科研資訊－令人鼓舞的科研進展(上)-(3)

編者按：國際視網膜病變協會(Retina International)科學及醫學顧問委員會於2014年5月5日舉行年會，報告各項與治療視網膜退化病變相關的最新科研進展。會議紀要英文版得到內地病友木星、BEAUTY、SPRINGFEI、賈成有等提供了翻譯方面的大力協助，譯文刊於中華視網膜病變互助網。

3）光基因技術：利用選擇性修復病變視網膜的“光電開關”使盲鼠恢復視覺功能

*報告人： Ivan Tochitsky 博士和李察.克萊默博士，加利福尼亞大學，伯克利，CA，USA

視網膜色素變性和老年黃斑變性等退行性致盲疾病影響著世界上數百萬病人。這些疾病使視網膜的感光細胞逐漸死亡，卻並未影響無軸突細胞、雙極細胞和視神經節細胞（RGCs）。我們已經研發了一種小分子藥物療法，可以有選擇地使視神經節細胞具有感光性，同時不影響健康的視網膜。目前，我們對不同的失明動物進行藥物的安全性和有效性實驗，以獲得FDA批准，進行人體臨床實驗。

我們已經研製出幾種化學“光電開關”，可以通過逆向阻斷感光通道，以此來控制神經元的活動。在這裏，我們證明了這些藥物可以使視網膜病變的齧齒動物和犬科動物重獲光感，我們也看到盲鼠恢復視覺使它們的動作行為更為活躍。

如前所述，化學光電開關使失明視網膜恢復光感，也使盲鼠產生光厭惡行為。在這次會議裏，我們將向大家介紹改良後的“光電開關”分子—DENAQ和BENAQ。經過單次玻璃體腔注射，失明的視網膜可獲得數周的光感，使視網膜神經節細胞對強度相當於普通日光的白光產生反應。研究結果顯示該藥物對小鼠無嚴重毒性。DENAQ 和 BENAQ僅使病變的視網膜的神經節細胞產生光感，而對健康的視網膜的神經節細胞沒有作用。我們確定超極化啟動的內向電流(Ih)為光電開關所選擇的電導係數。我們還從患視網膜變性的RD1小鼠模型中發現，Ih在對視網膜神經節細胞的作用中是起正向調節作用的，並且可能在增強感光能力退化的視網膜自發地積極發揮作用方面起著部分仲介作用。

總之，我們的光電開關的選擇性是針對不健康的視網膜而設計的，這意味著我們的藥物治療通過選擇性地作用於視網膜感光細胞退化死亡的部分，不但能恢復RP晚期患者的視力，而且也能提高早期RP患者和AMD患者的視力。

資料來源：http://www.retina.org.hk/down_show.aspx?id=592